Еднократното лечение с Luxturna, първата одобрена от Американската агенция по храните и лекарствата генна терапия за наследствено заболяване, ще струва 425 000 долара на око.
Spark Therapeutics Inc., базираната във Филаделфия производител на voretigene neparvovec, съобщи в сряда в изявление, че постигна споразумение с Харвард Пилгрим и филиали на Express Scripts, за да направят еднократното лечение на пациенти с редки генетични дефекти, което често води до слепота.
„Мутацията засяга и двете очи, обикновено със същото темпо, така че повечето пациенти ще се нуждаят от лечение и за двете очи”, съобщи говорителката на Spark Therapeutics.
В някои случаи генната терапия ще бъде достъпна при "споразумение за отстъпки въз основа на резултатите".
Компанията също така заяви, че предложението й до Центровете за медикаменти и медицински услуги, правителствената програма, която обхваща около 100 милиона американци, ще позволи плащането на вноски за лекарството.
"За еднократна терапия, подобно на Luxturna, е необходим нетрадиционен модел на плащане и разпространение, за да се гарантира, че нуждите на всички страни - пациенти, платци и доставчици - са адресирани", каза Дженифър Луди, говорител на Express Scripts.
Лекарството е предназначено за пациенти с ретинална дистрофия, дължащо се на мутация на RPE65 гена.
Този рядък генетичен дефект причинява тежко зрително увреждане, започващо в ранна детска възраст, което в крайна сметка може да доведе до слепота.
Лекарството ще се продава в САЩ от началото на пролетта, като според изчисленията на Spark се очаква да се възползват от това лечение от около 1000 до 2000 души.
Luxturna е само третата генна терапия, одобрена за употреба в Съединените щати, други две са също одобрени през 2017г.
Това е първото лекарство, което коригира наследствената генетична мутация.
Luxturna е течност, която се инжектира директно в окото с микроскопична игла по време на хирургическа процедура. Лекарството доставя трети ген - нормален ген RPE65 - на клетки в ретината - слой от тъкан, обгръщащ задната част на окото.
Тази трета версия на гена не премахва или не замества двата мутирали гена, причиняващи болестта, която остава вътре в клетките. Обаче, нормалният ген, доставян от лечението, може да функционира в клетките на ретината и да коригира проблемите със зрението.
"Новите технологии като генна и клетъчна терапия задържат потенциала за трансформиране на медицината", заяви комисарят на FDA, д-р Скот Готлиб, в изявление, обявяващо августовото одобрение на Kymriah, смятано за първата генна терапия, одобрена за американския пазар.
Добави коментар